Вы можете ознакомиться c изменениямы в политике конфиденциальности. Нажимая накнопку «Принять» или продолжая пользоваться сайтом, вы соглашаетесь с обновленными правилами и даете разрешение на использование файлов cookie.
Принять
Главная Сегодня

Ученые нашли эффективный способ редактирования ДНК

Новую функцию можно применять для лечения таких тяжелых наследственных заболеваний, как муковисцидоз, фенилкетонурия или болезнь Хантингтона

Пока исследование было проведено только на грызунах. Фото: AFP
Пока исследование было проведено только на грызунах.
Фото: AFP

Ученые из Института фундаментальных исследований в Южной Корее создали новую технологию на основе системы CRISPR/Cas, которая позволяет вносить мутации в ДНК с точностью до одного нуклеотида.

Об этом биологи написали в статье в журнале Nature Biotechnology.

По их словам, новую функцию можно применять для лечения таких тяжелых наследственных заболеваний, как муковисцидоз, фенилкетонурия или болезнь Хантингтона.

Система CRISPR/Cas9 применяется для изменения нуклеотидной последовательности ДНК. Cas9 представляет собой белок, разрезающий двойную цепочку на определенном участке. Это место определяет направляющая РНК (sgRNA), которая комплементарно связывается со специфическим сайтом узнавания. Разорванная молекулярными "ножницами" нуклеиновая кислота затем восстанавливается, однако в результате этого теряется часть последовательности, что препятствует точному изменению ДНК.

Для решения этой проблемы исследователи модифицировали систему, соединив Cas9 с другим ферментом — цитидиндезаминазой. Это позволило получить молекулярный комплекс, способный заменить один нуклеотид на другой. Он разрезает только одну цепь в двойной спирали и превращает нуклеотид цитозин в тимин.

Новую технологию испытали на эмбрионах мышей, создав мутантов, которые имели мутации либо в генах, кодирующих белок дистрофин, либо в генах тирозиназы, которая участвует в синтезе меланина. Для этого комплекс вводился в оплодотворенные яйцеклетки с помощью инъекции и микропорации, после чего зародыши были пересажены суррогатным матерям. Появившиеся на свет грызуны не синтезировали дистрофин в мышечных клетках (у человека это приводит к дистрофии Дюшенна) или были альбиносами.

Способность искусственно вводить точечные мутации необходима для технологий, направленных для исправления вредных мутаций. Это позволит разработать новые методы терапии наследственных заболеваний, связанных с однонуклеотидными заменами.

Читайте самые важные новости в Telegram, а также смотрите интересные интервью на нашем YouTube-канале.

Источник: Lenta.ru

Новости партнеров

Популярные статьи

Новости партнеров